Spanish registry of hemoglobinopathies and rare anemias (REHem-AR): demographics, complications, and management of patients with ß-thalassemia
Por:
Bardón-Cancho EJ, Marco-Sánchez JM, Benéitez-Pastor D, Payán-Pernía S, Llobet AR, Berrueco R, García-Morin M, Beléndez C, Senent L, Acosta MJO, Pleguezuelos IP, Velasco P, Collado A, Moreno-Servet M, Argilés B, de Soto IP, Del Mar Bermúdez M, Salido Fiérrez EJ, Blanco-Álvarez A, Navarro PG and Cela E
Publicada:
1 may 2024
Ahead of Print:
1 mar 2024
Resumen:
IntroductionThe increase in the number of patients with hemoglobinopathies in Europe in recent decades highlights the need for more detailed epidemiological information in Spain. To fulfil this need, the Spanish Society of Pediatric Hematology and Oncology (SEHOP) sponsored the creation of a national registry of hemoglobinopathies known as REHem-AR (Spanish Registry of Hemoglobinopathies and Rare Anemias). Data from the transfusion-dependent (TDT) and non-transfusion-dependent (NTDT) beta-thalassemia cohorts are described and analyzed.MethodsWe performed an observational, multicenter, and ambispective study, which included patients of any age with TDT and NTDT, registered up to December 31, 2021.ResultsAmong the 1741 patients included, 168 cases of thalassemia were identified (103 TDT and 65 NTDT-patients). Survival at 18 years was 93% for TDT and 100% for NTDT. Regarding management, 80 patients with TDT (77.7%) and 23 patients with NTDT (35.4%) started chelation treatment during follow-up, with deferasirox being the most widely used. A total of 76 patients within the TDT cohort presented at least 1 complication (73.8%), the most frequent being hemosiderosis and osteopenia-osteoporosis. Comparison of both cohorts revealed significant differences in the diagnosis of hepatic hemosiderosis (p = 0.00024), although these were not observed in the case of cardiac iron overload (p = 0.27).DiscussionOur registry enabled us to describe the management of beta thalassemia in Spain and to analyze the morbidity and mortality of the cohorts of patients with TDT and NTDT. Complications related to iron overload in TDT and NTDT account for most of the morbidity and mortality of the disease, which is associated with a considerable social, psychological, and economic impact, although cardiac, osteopathy and endocrinological complications requiring more attention. The convenience and simplicity of online registries make it possible to homogenize variables and periodically update data, thus providing valuable information on these diseases.
Filiaciones:
Bardón-Cancho EJ:
Data Manager de Grupo de trabajo de Eritropatología de la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas (SEHOP), Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Calle O'Donnell, 48, Madrid, España
Sección de Hematología y Oncología Pediátricas. Servicio de Pediatría. Hospital General Universitario Gregorio Marañón. Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón. CSUR Eritropatología. ERN-EuroBloodNet. CIBERER, Facultad de Medicina, Universidad Complutense de Madrid, Madrid, España
Marco-Sánchez JM:
Data Manager de Grupo de trabajo de Eritropatología de la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas (SEHOP), Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Calle O'Donnell, 48, Madrid, España
Sección de Hematología y Oncología Pediátricas. Servicio de Pediatría. Hospital General Universitario Gregorio Marañón. Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón. CSUR Eritropatología. ERN-EuroBloodNet. CIBERER, Facultad de Medicina, Universidad Complutense de Madrid, Madrid, España
Benéitez-Pastor D:
Grupo de Investigación Translacional en Anemias Minoritarias, Unidad de Eritropatología. Servicio de Hematología Clínica. Hospital Universitario Vall d'Hebron, Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) y Vall d'Hebron Institut d'Oncologia (VHIO), ERN-EuroBloodNet. CIBERER, Universitat Autònoma de Barcelona. Grupo de Eritropatología SEHH, Grupo Clínico Vinculado GCV21/ER/1, Barcelona, España
Payán-Pernía S:
Servicio de Hematología. Hospital Universitario Virgen del Rocío, Instituto de Biomedicina de Sevilla (IBIS)-Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), Universidad de Sevilla, Sevilla, España
Llobet AR:
Servicio de Hematología Pediátrica. Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, Institut de Recerca Pediàtrica Hospital San Joan de Déu de Barcelona (IRP-HSJD), Universitat de Barcelona, Esplugues de Llobregat, Barcelona, España
Berrueco R:
Servicio de Hematología Pediátrica. Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, Institut de Recerca Pediàtrica Hospital San Joan de Déu de Barcelona (IRP-HSJD), Universitat de Barcelona, Esplugues de Llobregat, Barcelona, España
García-Morin M:
Sección de Hematología y Oncología Pediátricas. Servicio de Pediatría. Hospital General Universitario Gregorio Marañón. Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón. CSUR Eritropatología. ERN-EuroBloodNet. CIBERER, Facultad de Medicina, Universidad Complutense de Madrid, Madrid, España. m.garciamorin@gmail.com
Beléndez C:
Sección de Hematología y Oncología Pediátricas. Servicio de Pediatría. Hospital General Universitario Gregorio Marañón. Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón. CSUR Eritropatología. ERN-EuroBloodNet. CIBERER, Facultad de Medicina, Universidad Complutense de Madrid, Madrid, España
Senent L:
Servicio de Hematología, Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia, España
Acosta MJO:
Servicio de Hematología Infantil, Hospital Universitario Virgen de las Nieves, Granada, España
Pleguezuelos IP:
Servicio de Hematología Infantil, Hospital Universitario Virgen de las Nieves, Granada, España
Velasco P:
Servicio de Hematología Infantil, Hospital Universitario Vall d'Hebron, Barcelona, España
Collado A:
Servicio de Hematología Infantil, Hospital Universitario Vall d'Hebron, Barcelona, España
Moreno-Servet M:
Servicio de Hematología. Hospital General Universitario Gregorio Marañón. Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón. CSUR Eritropatología. ERN-EuroBloodNet, Universidad Complutense de Madrid, Madrid, España
Argilés B:
Servicio de Hematología Infantil, Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia, España
de Soto IP:
Servicio de Hematología. Hospital Universitario Virgen del Rocío, Instituto de Biomedicina de Sevilla (IBIS)-Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), Universidad de Sevilla, Sevilla, España
Del Mar Bermúdez M:
Servicio de Oncología Pediátrica, Hospital Virgen de la Arrixaca, Murcia, España
Salido Fiérrez EJ:
Servicio de Hematología, Hospital Virgen de la Arrixaca, Murcia, España
Blanco-Álvarez A:
Unitat de Genètica Molecular Hematològica. Servei d'Hematologia, Hospital Universitari Vall d'Hebron, Murcia, España
Navarro PG:
Bioestadístico. Unidad de Investigación Materno Infantil. Fundación Familia Alonso (UDIMIFFA). Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón (IiSGM), Hospital General Universitario Gregorio, Madrid, España
Cela E:
Sección de Hematología y Oncología Pediátricas. Servicio de Pediatría. Hospital General Universitario Gregorio Marañón. Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón. CSUR Eritropatología. ERN-EuroBloodNet. CIBERER, Facultad de Medicina, Universidad Complutense de Madrid, Madrid, España
Green Submitted, hybrid
|